Stamcel geneest zware leveraandoeningen

De genetische leveraandoeningen waarvoor Promethera Biosciences het begin van een oplossing heeft gevonden, vormen een groep van zeldzame ziektebeelden. ‘Het gaat wereldwijd om 30.000 patiënten voor de eerste vier ziektebeelden die we aanpakken. In totaal bestaan er zowat 2.000 ziektebeelden met naar schatting 200.000 patiënten’, schetst Eric Halioua, gedelegeerd bestuurder in het bedrijf, dat een spinoff is van de Université Catholique de Louvain. ‘Wij hebben een stamcel van de lever gevonden om kinderen met deze zware aandoeningen te behandelen.”

Levenskwaliteit én levensverwachting

‘De jonge patiënten lijden aan genetische mutaties, die tot nog toe vaak alleen te behandelen waren door radicaal de lever te vervangen. Ook de andere behandelingen zijn zeer ingrijpend en bijzonder duur, terwijl de levensverwachting van sommige patiënten toch beperkt blijft tot zowat 12 jaar. Sommigen kunnen bepaalde proteïnen niet meer afbreken, met een verhoogde productie van ammoniak tot gevolg. Ammoniak is zeer giftig voor de hersenen en leidt tot decompensatie en onherstelbare schade. Deze patiënten moeten ook een proteïnearm dieet volgen. Hun levenskwaliteit is ronduit pover en hun gezondheid gaat soms fors achteruit’, beschrijft Eric Halioua. Zijn bedrijf leverde een doorbraak op dit gebied.

‘Wij kunnen nu een stamcel van de lever isoleren en produceren. Die worden via een ader ingebracht. De verwezenlijkte stamcellen worden geënt in de lever en produceren de noodzakelijke enzymen om de lever te herstellen. De behandeling is bijzonder eenvoudig in vergelijking met wat de patiënten nu moeten ondergaan. Zij is ook bruikbaar voor tal van ziektebeelden op basis van levergenetische mutaties.’

Octrooien en jobs

Dit celtherapieproduct heet HepaStem en zit in de fase van de klinische studies. ‘Eerst willen we de pathologie van de ureumcyclus behandelen, die bijzonder slopend zijn voor het kind en zijn familie, en die nu veel hospitalisatie vergen. Ook willen we het syndroom van Crigler-Najjar behandelen dat een chronische genetische geelzucht veroorzaakt, als gevolg van de ophoping van een pigment (bilirubine) in de huid. Dit pigment is giftig voor het brein en vereist nu nog dagelijks tien uur UV-behandeling, zolang de patiënt geen levertransplantatie krijgt. In 2013 willen we nog twee andere ziektebeelden aanpakken’, aldus Carole Monterrat, VP Resources bij Promethera Biosciences en gewezen onderzoekster in het oorspronkelijke laboratorium. Het bedrijf heeft inmiddels een eerste octrooi op zak en heeft er twee andere aangevraagd.

‘Het goedgekeurde brevet slaat op de stamcel. We hebben haar identiteitskaart opgesteld en er een exclusieve licentie voor verkregen. Hoewel wij onze brevettenportefeuille blijven uitbreiden, blijft het geheim houden van nieuwe knowhow de beste bescherming’, meent Eric Halioua. Promethera Biosciences werd in 2009 in Mont-Saint-Guibert opgericht, en is ondertussen uitgegroeid tot een kmo met 46 medewerkers. ‘Daarnaast zorgt celtherapie voor veel indirecte werkgelegenheid’, aldus Carole Monterrat. ‘De uitbouw van leverbehandelingen kan uitmonden in honderden en mogelijk zelfs duizenden jobs. Kijk maar naar GSK Vaccines, dat op zijn gebied ook klein is begonnen.’

Buitenlandse investeerders

‘Bovendien gaat het om hoog gekwalificeerde jobs die niet te delokaliseren zijn. Ook willen wij de eerste patiënten in België, Frankrijk en Groot-Brittannië behandelen. Wij vonden onder meer fondsen in de Verenigde Staten, Duitsland en Japan. De buitenlandse investeerders, die in ons bestuur zitten, zijn erg geïnteresseerd in het potentieel van de geavanceerde, Belgische biotechnologie. Ook het Waalse Gewest heeft belangrijke steun aan Promethera Biosciences gegeven sinds de oprichting in 2009’, beschrijft Eric Halioua.