Logo
Tijd Connect biedt organisaties toegang tot het netwerk van De Tijd. De partners zijn verantwoordelijk voor de inhoud.

‘Wij horen bij de gelukkigen'

Weesziektes of zeldzame ziektes zijn niet zo zeldzaam als het woord laat uitschijnen: wereldwijd zijn er intussen ruim 6.100 bekend. ‘Voor de meeste daarvan bestaat nog geen adequate behandeling’, benadrukt Eva Schoeters, directeur bij de koepelorganisatie Rare Diseases België (RaDiOrg). Voor haar dertienjarige zoon is er gelukkig wél medicatie die een wereld van verschil maakt.

Eva Schoeters: ‘Alleen al in België lijden ruim een half miljoen mensen aan zo’n zeldzame ziekte. Zeldzaam betekent concreet: een aandoening waarvan niet meer dan één op de tweeduizend mensen het slachtoffer worden. Maar laat me duidelijk zijn: er zijn tal van zeldzame ziektes waarvan het aantal bekende gevallen in ons land beperkt blijft tot hooguit enkele tientallen.’

Wat bindt die vele honderdduizenden patiënten, die geconfronteerd worden met heel uiteenlopende ziektebeelden en overlevingskansen?

‘In 75 procent van de gevallen gaat het om kinderen en 35 procent van hen overlijdt nog voor hun vijfde levensjaar.’

Eva Schoeters: ‘Ze hebben bijna allemaal een heel lastig traject afgelegd - dat gemiddeld ruim vier jaar aansleept – vooraleer ze een juiste diagnose kregen. Doordat nogal wat weesziektes aanvankelijk gepaard gaan met vage klachten, die bij heel veel ziektes kunnen horen, gaat vaak kostbare tijd verloren. Niet zelden worden eerst ronduit foute behandelingen opgestart, waardoor het ziekteproces onomkeerbaar wordt. De meeste weesziektes zijn heel ernstig en complex, en vaak levensbedreigend. Om je een idee te geven: in 75 procent van de gevallen gaat het om kinderen, en 30 procent van hen overlijdt nog voor hun vijfde levensjaar.’

Het lijkt niet geheel onbegrijpelijk dat geneeskunde en farmaceutische industrie minder aandacht en dus minder middelen besteden aan ziektes die maar heel weinig voorkomen.

Eva Schoeters: ‘Dat klopt. Toch merken we gelukkig dat zowel de grote farmaceutische spelers als de kleinere biofarmaceutische bedrijven stilaan meer aandacht krijgen voor zeldzame ziektes. De farmabedrijven hebben het grote voordeel dat ze dankzij hun schaalgrootte over de expertise en het kapitaal beschikken om over de grenzen heen onderzoek te doen, patiënten samen te brengen en klinische studies op te zetten. En bovendien wordt het voor minder zeldzame en al uitgebreid bestudeerde ziektes almaar lastiger om als farmabedrijf nog echt een grote toegevoegde waarde te realiseren.’

‘Nieuwe medicatie is vaak sneller beschikbaar in een buurland’

Dat veel weesziektes nog geen adequate behandeling hebben, ligt niet uitsluitend aan het feit dat onderzoek hiernaar te weinig return on investment oplevert. De onderhandelingen met farmabedrijven om die vaak levensreddende medicatie tot bij de patiënten te krijgen, gebeuren in de EU nog altijd op het niveau van de individuele lidstaten die elk voor zich uitmaken wat de toegevoegde waarde van een product is.

‘Dat is niet erg efficiënt’, zegt Eva Schoeters. ‘En daar komt nog bij dat de procedure voor terugbetaling in België relatief lang duurt. Dat heeft wellicht met een gebrek aan efficiëntie in de terugbetalingsprocedure te maken. De hoge prijzen zitten daar natuurlijk ook voor iets tussen. Maar nieuwe medicatie is in onze buurlanden alleszins een stuk sneller beschikbaar. Voor sommige farmabedrijven is België moeilijk, omdat de markt hier nu eenmaal behoorlijk klein is.’

 


U hebt een zoon van 13 met het Tubereuze Sclerose Complex (TSC), een aandoening waarbij in het hele lichaam goedaardige gezwellen ontstaan. Wanneer werd die diagnose gesteld, en wat zijn de verwachtingen?

Eva Schoeters: ‘Mijn zoon kreeg de diagnose gelukkig al vroeg, toen hij pas 1,5 jaar was. Sommige TSC-patiënten ontdekken de ziekte pas als ze bijvoorbeeld levensbedreigende nierbloedingen krijgen, terwijl ze vaak al veel vroeger lichtere symptomen hadden die niet werden opgemerkt. Dat geldt helaas voor veel weesziektes.’

‘Wij zijn bij de gelukkigen: Een bepaald farmaceutisch bedrijf investeert al 15 jaar in betere therapieën voor TSC-patiënten, waardoor de aandoening nu onder controle kan worden gehouden. Dat is eerder uitzonderlijk: voor amper 6 procent van alle zeldzame ziektes bestaat er vandaag al een doeltreffende behandeling die erkend en toegankelijk is.’

Er kwam de voorbije jaren flink wat kritiek op farmabedrijven vanwege het soms astronomisch hoge prijskaartje dat op de behandeling van zeldzame ziektes kleeft. Deelt u die kritiek?

Eva Schoeters: ‘Het is moeilijk om zicht te krijgen op de manier waarop de prijs bepaald wordt. Meer transparantie zou de kritiek kunnen ontmijnen.
Vaak zorgen kleinere biotechbedrijfjes vandaag voor grote doorbraken, niet in het minst dankzij de enorme vooruitgang in gen- en celtherapie. Daardoor zitten er nu voor het eerst echt beloftevolle nieuwe behandelingen voor heel wat weesziekten in de pijplijn. Grotere farmabedrijven gaan met die doorbraken aan de slag, en ze communiceren daar graag over, maar zoiets heeft ook een keerzijde. Dergelijke therapieën blijven vaak onbetaalbaar voor individuele patiënten. Zonder terugbetaling zullen heel wat patiënten geen toegang krijgen tot die nieuwe medicatie. Het is bijzonder wreed om te beseffen dat er levensreddende producten bestaan die onbereikbaar blijven voor jou. We kunnen dus alleen maar hopen dat de nieuwe technologie voor die revolutionaire behandelingen op termijn veel goedkoper zal worden.’

Lees verder

Logo
Tijd Connect biedt organisaties toegang tot het netwerk van De Tijd. De partners zijn verantwoordelijk voor de inhoud.