De rekenmeester

Duurste medicijn ter wereld is voor baby's

Het echte verhaal achter de cijfers

De Zwitserse farmareus Novartis heeft in de Verenigde Staten groen licht gekregen voor zijn nieuwe medicijn Zolgensma. De behandeling met het middel kost liefst 2,125 miljoen dollar, omgerekend 1,9 miljoen euro. Novartis verantwoordt de hoge prijs door te stellen dat het een eenmalige, levensreddende behandeling is voor baby’s, waardoor ze de rest van hun leven verlost zijn van ziekenhuisopnames en zware medische kosten.

Zolgensma is een geneesmiddel tegen spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame erfelijke ziekte waarbij de spieren geleidelijk verlammen, wat leidt tot ademproblemen en op termijn zelfs de dood. Ze komt voor bij 1 op de 10.000 pasgeborenen. Voor België betekent dat een tiental kinderen per jaar. Patiënten met SMA kosten de ziekteverzekering jaarlijks ‘honderdduizenden dollars’, volgens Novartis.

Vas Narasimhan, de CEO van Novartis, was al maanden aan het aftasten of een miljoenenprijs voor een geneesmiddel aanvaardbaar was voor de maatschappij. Na een eerste beloftevolle studie op 36 patiëntjes tussen twee weken en acht maanden oud dacht hij aanvankelijk aan 5 miljoen dollar per patiënt. Het gaat tenslotte om een nieuwe genetische therapie - zo luidde de redenering - waarbij wordt gesleuteld aan het DNA van een patiënt. Een gezond gen wordt ingebracht om het defect in het DNA op te lossen. Die revolutionaire, innovatieve methode kan levensreddend zijn voor baby’s met een erfelijke aandoening.

Maar een onafhankelijke studie van het Institute for Clinical and Economic Review (ICER) uit Boston deed Narasimhan van mening veranderen. Volgens de non-profitorganisatie volstond 1,5 miljoen dollar om kostenefficiënt te zijn.

2,1 miljoen
Een behandeling met Zolgensma kost 2,1 miljoen dollar. Aanvankelijk wou Novartis er 5 miljoen dollar voor.

Ook andere gentherapieën zijn bijzonder duur. Luxturna van Spark Therapeutics, een middel tegen een zeldzame vorm van blindheid, kost in de VS 850.000 dollar per behandeling. Spark werd onlangs gekocht door het Zwitserse farmabedrijf Roche.

Glybera, een middel voor een eenmalige behandeling tegen een andere zeldzame ziekte, werd in 2012 aangeboden voor 1,2 miljoen dollar per patiënt. De behandeling was bedoeld voor patiënten met lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD), een zeldzame genetische stofwisselingsziekte die 1 op het 1.000.000 mensen treft.

Glybera werd een commerciële flop. Vijf jaar na zijn lancering werd het van de markt gehaald omdat het maar bij 50 procent van de patiënten werkte.

Dat kan ook Zolgensma overkomen. Novartis heeft al 150 patiënten behandeld, maar de impact op het lichaam op lange termijn en de eventuele nevenwerkingen zijn niet bekend.

Novartis kreeg Zolgensma in handen na de overname vorig jaar van het Amerikaanse biotechbedrijf AveXis voor 8,7 miljard dollar. Analisten voorspellen dat het in 2022 zo’n 2 miljard dollar zal opbrengen.

Lees verder

Advertentie
Advertentie
Advertentie