Ablynx klaar voor lancering eerste medicijn

Edwin Moses, CEO Ablynx ©Ablynx

Biotechbedrijf Ablynx heeft de laatste hindernis genomen op weg naar honderden miljoenen omzet per jaar.

Ablynx heeft de laatste patiëntenstudie voor zijn medicijn Caplacizumab met succes doorstaan. Het aandeel  schiet omhoog. 

Caplacizumab is een medicijn tegen TTP, een acute en dodelijke bloedziekte. De ziekte is zeer zeldzaam en treft wereldwijd amper 8.000 mensen per jaar. Bij patiënten klitten bloedplaatjes samen waardoor zich bloedklonters vormen, zuurstoftransport belemmerd wordt, thromboses ontstaan en vitale organen beschadigd raken.

Patiënten die op spoed binnenkomen, krijgen standaard gedurende enkele dagen vers bloedplasma toegediend. Maar dat slaat niet bij iedereen aan, met vaak de dood tot gevolg. Met caplacizumab als extra medicijn kan het aantal dagen behandeling en hospitalisatie verminderd worden en blijken ook ernstige aandoeningen als beroertes, hartinfarcten of longembolie veel minder voor te komen.

De (fase 3) studie op 145 patiënten leverde positieve resultaten op. Patiënten behandeld met caplacizumab hebben:

  • 50 procent meer kans op een snellere normalisatie van de bloedplaatjes. 
  • 74 procent minder kans op 'sterven, hervallen of een ernstige aandoening'. In de placebogroep waren er bijvoorbeeld 3 sterfgevallen en 28 patiënten die hervielen na normalisatie. Bij behandeling met caplacizumab waren die cijfers respectievelijk 0 en 3. 
Dit is een zeer belangrijke mijlpaal. Deze resultaten versterken onze vastberadenheid om zo snel mogelijk goedkeuring te krijgen om ons medicijn te commercialiseren.
Edwin Moses
CEO Ablynx

'Dit is een zeer belangrijke mijlpaal', aldus CEO Edwin Moses in een persbericht.  'Deze resultaten versterken onze vastberadenheid om zo snel mogelijk goedkeuring te krijgen om ons medicijn te commercialiseren.'

Ablynx denkt in de zomer van volgend jaar groen licht te krijgen van het Europees Geneesmiddelenagentschap. In de Verenigde Staten zal het nog wat langer duren. 

Masseren

Het bedrijf heeft Caplacizumab op eigen houtje - zonder steun van een ander farmabedrijf - ontwikkeld en zal ook zelf instaan voor de verkoop. Doordat de bloedziekte TTP zeer zeldzaam is, is de ontwikkeling en commercialisering behapbaar voor kleinere biotechbedrijven. Ablynx is al begonnen met de markt te masseren. Het heeft enkele 'medical liaison officers' aangeworven in Duitsland, Frankrijk en het VK die de ziekte op de kaart moet zetten bij artsen.

Duur medicijn

Topman Moses verwacht dat het middel op de piek meer dan 400 miljoen euro omzet zal opleveren. Hij gaf eerder aan dat het een vrij duur medicijn zal worden, met een prijs van misschien wel 175.000 dollar in de VS en 85.000 euro in Europa. 'Dat zijn grote bedragen. We zijn ons bewust van de druk op overheidsbudgetten voor geneesmiddelen maar we zijn ook overtuigd van de toegevoegde waarde van ons medicijn', zei hij eind 2016.

Lees verder

Advertentie
Advertentie

Gesponsorde inhoud