Europa geeft groen licht voor Pia-medicijn

Vasant Narasimhan, de CEO van Novartis. ©REUTERS

Het Zwitserse farmabedrijf Novartis mag Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld, in Europa op de markt brengen. Maar de terugbetaling in alle landen regelen, wordt een zware dobber.

Zolgensma is een eenmalige gentherapie tegen een dodelijke spierziekte bij baby's: spinale musculaire atrofie (SMA). De ziekte leidt tot verlamming, ademhalingsproblemen en soms ook een snelle dood. De ziekte is gelukkig vrij zeldzaam en treft in Europa jaarlijks zo'n 600 baby's.

Novartis kreeg eerder het fiat van de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA en lanceerde het medicijn in de VS voor 2,1 miljoen dollar. Daarmee is het het duurste medicijn ter wereld.

Europa volgt nu met enige vertraging en laat het gebruik van Zolgensma toe bij kinderen met specifieke genetische mutaties en met een maximumgewicht van 21 kilo. Dat betekent dat het medicijn een vrij ruime toepassing krijgt. Goed nieuws voor getroffen gezinnen dus. Bijna alle patiënten onder 5 jaar - en ook enkele ouderen - komen in aanmerking voor behandeling. Tot op heden werd het middel voornamelijk getest op baby's van maximaal 2 jaar.

De goedkeuring om Zolgensma in Europa te commercialiseren, betekent ook het einde van de loterij in Europa. Novartis startte de loterij om ook patiënten in regio's waar het medicijn nog niet op de markt was toegang te geven tot een behandeling. Maar met het groene licht blijft de pot vanaf vandaag gesloten voor nieuwe Belgische patiënten. Wie al geregistreerd was, blijft wel in de pot tot de maximumleeftijd van 2 jaar is bereikt. 

Maar met het groen licht van Europa is Novartis nog niet aan de finish. Pas nu kunnen de gesprekken – land per land - over een terugbetaling van het medicijn op gang komen. Dat wordt een zware dobber. Het medicijn en zijn torenhoge prijs lagen het voorbije jaar zwaar onder vuur in België en andere landen.

Loterij

Baby Pia was een van de gelukkigen die toch een behandeling kregen, omdat de ouders erin slaagden via een sms-actie het geld te verzamelen. Later kreeg baby Victor het goede nieuws dat hij de Zolgensma-loterij had gewonnen. Die loterij werd door Novartis in het leven geroepen om maandelijks een tiental patiënten kosteloos te behandelen in regio's waar het middel nog niet terugbetaald wordt. De kritiek luidde toen dat Novartis zich gedroeg als Willy Wonka uit 'Sjakie en de Chocoladefabriek'. 'Het leven van een kind mag niet afhangen van een loterij', zeiden politici.

Opmerkelijk is dat Avexis, een dochterbedrijf van Novartis, de terugbetalingsgesprekken gaat voeren met het landenconsortium Beneluxa, waarbij België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland betrokken zijn. Karel Fol, verantwoordelijke voor Avexis in België, denkt dat een definitief akkoord 9 à 12 maanden op zich kan laten wachten.

Het lanceert daarom een 'One Day Access Program', waarbij patiënten toch behandeld worden in afwachting van een definitief akkoord over prijzen en terugbetaling. In Frankrijk is er al zo'n deal. De Franse overheid betaalt in eerste instantie de volle pot (1,9 miljoen euro), met bijpassing zodra er een akkoord is. In Duitsland is ook een aparte regeling op komst, maar in België is nog niet meteen een tijdelijke oplossing in de maak. In een persbericht laat het bedrijf weten dat het openstaat voor regelingen waarbij de vergoeding per patiënt gespreid wordt of afhankelijk is van de uitkomst van de behandeling.

500 miljoen
Omzet Zolgensma
Sinds de Amerikaanse lancering in juni vorig jaar, haalde Zolgensma meer dan 500 miljoen dollar omzet.

Het medicijn werd ontwikkeld door Avexis, maar met een overnamebod van bijna 9 miljard dollar kon Novartis de technologie in huis halen. Zolgensma leverde sinds de Amerikaanse lancering midden vorig jaar al ruim 500 miljoen dollar omzet. Het krijgt echter steeds meer concurrentie van middelen ontwikkeld door Biogen en Roche.

Coronavaccin

Zolgensma is een gentherapie waarbij aan het DNA van lichaamscellen wordt gesleuteld. Een goed gen wordt in het lichaam gebracht om een slecht functionerend gen te vervangen, wat de spierziekte bij de wortels aanpakt. De technologie om dat gezonde gen in het lichaam te smokkelen werd uitgedokterd door de Belgische onderzoeker Luk Vandenberghe. Met gelijkaardige technologie zoekt hij nu naar een coronavaccin.

Lees verder

Advertentie
Advertentie

Gesponsorde inhoud