Ablynx-medicijn voor zeldzame ziekte TTP kost minstens 127.000 euro

©ID/ photo agency

De Franse farmareus Sanofi heeft een akkoord op zak voor de terugbetaling van zijn medicijn Cablivi in België. Het moest zijn richtprijs wel met 20 procent laten zakken. Kostprijs per patiënt: minstens 127.000 euro.

Sanofi kreeg eind 2018 groen licht om het door zijn Belgische dochter Ablynx ontwikkelde medicijn Cablivi - tegen de acute en dodelijke bloedziekte TTP - in Europa op de markt te brengen. Daarna moest het nog een lange weg afleggen om land per land de terugbetaling van het medicijn te regelen. Die is cruciaal omdat het medicijn onbetaalbaar is, tenzij je een massale sms-steunactie opzet. Sanofi had al deals op zak in Denemarken, Oostenrijk, Duitsland, Nederland en Frankrijk. Daar is nu België bijgekomen.

Sanofi stelde een prijs voor van 4.291 euro per flacon van 10 milligram. De Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) oordeelde dat de verhouding tussen de kosten en de therapeutische waarde tegen die prijs ‘totaal niet gunstig’ was. Sanofi deed 20 procent van de prijs af om uit te komen op 3.428 euro. ‘Dat is aanvaardbaar’, klinkt het. Die prijs is per flacon. Omdat de duur van een behandeling met een dagelijkse dosis oploopt tot meer dan 30 dagen, wordt de totale medicijnfactuur per patiënt geschat op 127.000 à 153.000 euro. De prijskorting kwam er ‘om budgettaire onzekerheden tegemoet te komen’.

Hoewel de resultaten van de klinische studies met Cablivi de voorbije jaren door beleggers enthousiast onthaald werden, blijkt uit het document dat er twijfel is over de toegevoegde waarde van het medicijn.

De bloedwaarden van de patiënten herstelden tijdens de klinische studies na de toediening van Cablivi sneller dan met de standaardbehandelingen. Maar het verschil in tijd tot normale waarden is amper 4,5 uur. ‘Het onmiddellijk beschermende effect van Cablivi is niet geheel duidelijk’, luidt de analyse. Maar elk uur kan voor zulke patiënten cruciaal zijn. ‘Hoe sneller het bloed normaliseert, hoe kleiner het risico op de vorming van levensgevaarlijke bloedklonters’, zegt een hematoloog van het UZ Leuven die betrokken was bij eerdere patiëntenstudies.

Het rapport meldt bovendien dat het medicijn geen effect heeft op ‘harde eindpunten’. Zo was het aantal doden of ‘cardiovasculaire gebeurtenissen’ statistisch gezien niet lager terwijl er wel ‘ernstige bijwerkingen met een mogelijk verband met de medicatie’ zijn. Positief is wel dat het aantal dagen dat patiënten in het ziekenhuis en op intensieve moeten verblijven dankzij Cablivi daalde.

Sanofi stemde ermee in bijkomende informatie over de werking en het gebruik van het medicijn in real life verder te onderzoeken. Op basis daarvan zal CTG de zaak herbekijken en kan het huidige akkoord na 36 maanden herzien worden.

TTP is een auto-immuunziekte waarbij de bloedplaatjes klonteren en bloedvaten afsluiten, met onder andere tromboses tot gevolg. De acute ziekte eindigt telkens op de spoedafdeling. Bij 10 tot 20 procent van de patiënten loopt dat faliekant af.

TTP is een zeldzame ziekte. Sanofi rekent op 55 gevallen per jaar. Cablivi zou in die tijd geleidelijk een opmars maken om in het derde jaar in drie op de vijf gevallen gebruikt te worden. Sanofi schat de budgettaire impact tegen dan op iets meer dan 5 miljoen euro. ‘Die impact, berekend door Sanofi, is waarschijnlijk heel conservatief’, staat nog in het rapport. Sinds de terugbetalingsmodaliteiten van kracht zijn (1 september) zijn in ons land al twee patiënten behandeld.

De verkoop van Cablivi komt in de VS en Europa vrij traag op gang, hoewel die volgens Sanofi op schema ligt. Sanofi meldde onlangs dat het medicijn in de eerste drie kwartalen 40 miljoen euro omzet opleverde. Dat zal de komende jaren fors moeten groeien om de overname van Ablynx voor 3,9 miljard euro te rechtvaardigen. ‘De overnameprijs was niet enkel gebaseerd op Cablivi, maar ook op het potentieel van het technologieplatform van Ablynx’, zegt Sophie Van Wel, de woordvoerster van Sanofi in België.

Lees verder

Advertentie
Advertentie
Advertentie

Gesponsorde inhoud

Gesponsorde inhoud