Amerikaanse bedrijven bereiken mijlpaal in gentherapie

De Nobelprijs-winnende crispr-Cas9-technologie laat toe specifieke DNA-sequenties te knippen en te plakken.

In samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals  slaagde Intellia Therapeutics erin om een crispr-middel, NTLA-2001, in het bloed te injecteren van mensen met de aangeboren aandoening transthyretine amyloïdose (hATTR), een ziekte die het zenuwstelsel en het hart aantast. Het middel is erop gericht om in het lichaam zelf crispr te gebruiken om een welbepaald gen uit te schakelen. Uit het onderzoek, dat werd uitgevoerd bij zes patiënten, bleek dat de productie van een toxische proteïne in de lever bijna volledig stilviel.

Het gaat om tussentijdse fase 1-resultaten die gepubliceerd werden in The New England Journal of Medicine.

‘We hebben het gevoel dat we hier door een deur wandelen die tal van nieuwe mogelijkheden biedt’, aldus John Leonard, de CEO van Intellia. ‘En er zijn niet veel momenten in de geneeskunde waar je dat meemaakt.’ De schaal van de test is klein, maar er is nu aanzienlijk meer hoop dat genetische ziektes kunnen worden behandeld en mogelijk genezen door het precies bewerken van menselijk DNA.

Vorig jaar kregen twee wetenschappers de Nobelprijs voor crispr. Er wordt al lang gezegd dat die techniek tot een omwenteling zal leiden, maar weinig op crispr gebaseerde therapieën werden tot nog toe toegepast op mensen.

Wegnemen van cellen

Tot nu toe ging het meestal over het wegnemen van cellen uit het lichaam, waarna de genen worden gemanipuleerd en vervolgens teruggeplaatst. Experimentele behandelingen voor bloedaandoeningen bijvoorbeeld corrigeerden genen in de cellen van patiënten en brachten die dan terug in het lichaam.

Bij een andere aanpak, zoals die van Spark Therapeutics voor oogaandoeningen, worden geen genen bewerkt maar wordt een correcte kopie van het DNA geleverd aan cellen, soms verpakt in virussen. Een dergelijke therapie is vaak heel duur.

In het geval van Intellia/Regeneron gebeurde de genetische interventie dus in het lichaam zelf.

Bij de manipulatie van genetisch materiaal zijn er ook ethische vragen. De Chinese wetenschapper He Jiankui bewerkte in 2018 het genoom van de embryo's van een vrouwelijke tweeling. Dat veroorzaakte fel protest en de regelgeving werd aangescherpt.

Intellia Therapeutics ging op de Nasdaq meer dan 50 procent hoger na het bekend raken van de testresultaten.