Biotech in rep en roer door miljardendeal Novartis

©BELGAIMAGE

Het Zwitserse Novartis betaalt ruim 7 miljard euro voor het biotechbedrijf Avexis en diens know how om genen binnen te smokkelen in patiënten. Een hoogdag voor de wereld van gentherapie.

Het Amerikaanse AveXis  werkt aan een op gentherapie gebaseerde behandeling om kinderen met spinale musculaire atrofie, een erfelijke spierziekte, te genezen. De ziekte komt gelukkig niet vaak voor. Maar wie er door getroffen is, haalt waarschijnlijk zijn tweede verjaardag niet.

De oorzaak van de ziekte is een defect gen waardoor de motorische controle over het lichaam helemaal wegvalt en uiteindelijk ook de ademhalingsspieren het begeven.

Indrukwekkende resultaten

Avexis slaagde er in een gezonde copie van het defecte gen in lichaamscellen binnen te smokkelen, met indrukwekkende resultaten bij 15 patiënten. Drie kwart van de kindjes was opeens in staat om te rollen en 30 seconden lang rechtop te zitten. Twee van hen kunnen zelfs kruipen, opstaan en stappen. Belangrijke kanttekening: het is niet duidelijk of het effect van de behandeling permanent is.

Het belemmerde Novartis evenwel niet om dik 7 miljard euro te betalen om Avexis in te lijven. Novartis biedt een premie van 88 procent bovenop de laatste slotkoers. ‘We denken dat het medicijn een omzetpotentieel heeft van meerdere miljarden’, zei Vas Narashimhan, die sinds hij begin dit jaar de rol van CEO overnam, de deals in snel tempo aan elkaar rijgt. ‘De overname zal vanaf 2020 bijdragen aan de winst.’

Hoewel Novartis een stevige prijs betaalt, reageren farma-analisten enthousiast. ‘Novartis neemt niet alleen een product over, maar ook de know how in een domein met veel mogelijkheden’, klinkt het.

Gentherapie, speerpunt van Novartis

Novartis heeft van gentherapie duidelijk een van zijn speerpunten gemaakt. Eerder dit jaar sloot het al een deal met landgenoot Spark  dat in de VS een gentherapie Luxturna op de markt had gebracht voor een erfelijke vorm van blindheid. Novartis kocht daarbij voor 170 miljoen dollar de rechten om de behandeling in Europa te lanceren.

Bovendien kregen de Zwitsers vorige zomer als eerste groen licht van de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond voor een immunotherapie om acute, levensbedreigende leukemie te bekampen. Bij die behandeling – merknaam Kymriah - worden zogeheten CAR-T-cellen van de patiënt uit het lichaam genomen, genetisch aangepast en getraind om vervolgens terug in het lichaam kankercellen aan te vallen.

Biotecheuforie

Het overnamebod zette maandag de hele biotechsector in rep en roer. De Nasdaq Biotechnology Index steeg met bijna 3 procent. ‘Het is duidelijk dat Novartis zijn zinnen op gentherapie heeft gezet. Wie wordt de volgende prooi?’, zo zette een analist van het beurshuis Jefferies beleggers zich al aan het dromen over de volgende overnamedeal.

Dat Novartis bereid is zoveel te betalen, is een teken dat gentherapie voor de grote doorbraak staat.

Dat Novartis bereid is zoveel te betalen, is een teken dat gentherapie voor de grote doorbraak staat. Eerder betaalden Celgene en Gilead al ettelijke miljarden voor Juno Therapeutics en Kite Pharma die gentherapie inzetten tegen kanker.

Woelig verleden, grote toekomst

Gentherapie heeft een woelig verleden achter de rug. In de jaren negentig leefde een ongebreideld enthousiasme dat dit snel de oplossing zou zijn om tal van ziektes bij de wortels aan te pakken. Een eenmalige ingreep, niet om symptomen te bestrijden maar om er voor eens en voor altijd komaf mee te maken.

Al snel doken evenwel belemmeringen op, gaande van moeilijkheden om de genen op de juiste plaats af te leveren tot onoverkomelijke bijwerkingen. Het Nederlandse Uniqure  botste dan weer op een muur bij de verkoop van een gentherapie met een kostenplaatje van meer dan 1 miljoen dollar met als gevolg dat het bedrijf vorig jaar de stekker eruit haalde.

De sector heeft zijn ups en downs gekend, maar intussen zijn behalve Kymriah en Luxturna ook de gentherapieproducten Yescerta (kanker) en Strimvelis (immuniteitsziekte bij baby’s) op de markt. Stuk voor stuk producten die honderdduizenden euro per patiënt kosten. Andere ziektes waar op wordt gewerkt zijn onder andere erfelijke ziektes als Duchenne (spierziekte) en hemofilie (bloedstollingsziekte).

Lees verder

Advertentie
Advertentie

Gesponsorde inhoud