Nieuwe studie met 'Pia-medicijn' stilgelegd door veiligheidsproblemen

Een dosis Zolgensma kost 2,125 miljoen dollar (1,9 miljoen euro) ©ISOPIX

De Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA heeft een nieuwe patiëntenproef met Zolgensma stilgelegd. Dat duurste medicijn ter wereld raakte in ons land bekend door een grote inzamelactie voor baby Pia.

De FDA zette de klinische studie met Zolgensma on hold nadat Novartis had opgebiecht dat bij dierproeven ernstige neveneffecten aan het licht kwamen. Het ging om een ontsteking aan het zenuwstelsel die kan leiden tot het verlies of de beschadiging van zenuwen. Zo'n 'clinical hold procedure' betekent dat het onderzoek wordt opgeschort of vertraagd.

Novartis  zegt dat het dergelijke neveneffecten nog niet heeft gezien bij testen op mensen. De Zwitserse farmareus overlegt met de regulatoren in de hoop de schorsing op te heffen.

Zolgensma, een gentherapie en met een prijskaartje van 1,9 miljoen euro per behandeling het duurste medicijn ter wereld, is een van de middelen waar Novartis op rekent om de omzet en winstdoelstellingen te halen.

De stillegging heeft op dit moment geen invloed op het gebruik van Zolgensma bij baby's tot twee jaar die lijden aan de zeldzame en dodelijke spierziekte SMA in de Verenigde Staten. De eerdere goedkeuring blijft geldig.

In de stilgelegde studie werd een hogere dosis Zolgensma getest bij oudere kinderen (tot vijf jaar). Als die studie goede resultaten oplevert, ligt de weg vrij om het middel te gebruiken voor een bredere populatie.

Lees verder

Advertentie
Advertentie

Gesponsorde inhoud