De rekenmeester

Novartis gaat ‘Pia-medicijn' verloten onder zieke baby's

Het echte verhaal achter de cijfers

De Zwitserse farmareus Novartis gaat volgend jaar via lottrekking honderd baby’s uitkiezen die een gratis dosis van zijn levensreddende geneesmiddel Zolgensma krijgen.

Het ‘duurste medicijn ter wereld’ kreeg de voorbije maanden ruime bekendheid in ons land door de benefietactie ten voordele van baby Pia. Daarbij haalden de ouders van de baby 1,9 miljoen euro op om de behandeling te betalen.

Het medicijn biedt een behandeling  tegen de dodelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Zolgensma is alleen in de VS verkrijgbaar en kost omgerekend zowat 1,9 miljoen euro.

Niet alleen in ons land haalde het ‘Pia-medicijn’ de krantenkoppen. Ook in Hongarije en Israël namen wanhopige ouders hun toevlucht tot grote steunacties om het peperdure middel te kunnen betalen. Zolgensma heeft het debat over de faire kostprijs van medicijnen tegen zeldzame ziekten weer volop doen oplaaien.

100
baby's
Volgend jaar krijgen 100 baby’s bij lottrekking een gratis dosis van het levensreddende middel Zolgensma.

Novartis zat opgezadeld met een onoplosbaar probleem: het wil niet overkomen als een onmenselijk bedrijf dat baby’s moedwillig laat sterven, maar het kan de prijs van Zolgensma niet al te veel laten zakken zonder zichzelf financieel in de voet te schieten. De ontwikkeling van dergelijke geneesmiddelen kost handenvol geld, dat alleen terugverdiend kan worden als de prijs voldoende hoog gezet wordt.

Met de oplossing die het nu voorstelt, probeert Novartis toch een uitweg uit het dilemma te vinden. De farmagroep gaat vanaf januari gratis doses van het geneesmiddel verdelen onder kinderen van hoogstens twee jaar oud. Het bedrijf mikt op 100 doses per jaar en zegt dat het die inspanning op lange termijn wil volhouden.

Experts

Het ‘global managed-access’ programma is gericht op patiëntjes buiten de VS, voorlopig het enige land waar Zolgensma officieel is goedgekeurd. Behandelende artsen kunnen een aanvraag indienen. Om de twee weken wordt via lottrekking bepaald wie in aanmerking komt voor een gratis prik.

Zolgensma werd in ons land bekend dankzij 'baby Pia' ©Photo News

Volgens Novartis is de loterij een manier om ‘een eindig aantal doses wereldwijd te verdelen zonder dat één kind of land een voorkeursbehandeling krijgt’. Het systeem werd volgens het bedrijf aanbevolen door een groep bio-ethische experts.

Maar het betekent ook dat de gratis behandeling ijdele hoop wordt voor honderden andere baby’s. Alleen al in Europa lijden naar schatting 1.600 kinderen aan de ergste vorm van SMA.

Het Novartis-programma werd door de Britse patiëntenvereniging TreatSMA in een eerste reactie bestempeld als een ‘gezondheidsloterij’, die heel wat baby’s in de kou zal laten staan. De vereniging pleit voor een systeem waarbij patiënten en landen met de grootste noden de hoogste prioriteit krijgen.

Novartis kreeg Zolgensma in handen via de overname van het biotechbedrijf AveXis. Het middel leverde niet alleen dollars, maar ook zorgen op. Eind oktober werd een klinische studie met Zolgensma in de VS voorlopig stopgezet, nadat Novartis had opgebiecht dat bij dierproeven ernstige neveneffecten aan het licht kwamen.

Lees verder

Advertentie
Advertentie
Advertentie