Novartis heeft duurste medicijn ter wereld: 2,1 miljoen dollar

Novartis heeft een fabriek in het Zwitserse Stein. ©REUTERS

Het Zwitsere farmaconcern Novartis mag het duurste medicijn ter wereld verkopen. Het gaat om een eenmalige gentherapie voor de behandeling van een dodelijke spierziekte bij baby's.

Novartis  heeft vrijdag de toelating gekregen van de Amerikaanse FDA om de gentherapie Zolgensma naar de markt te brengen. Dat gebeurt tegen een prijs van 2,1 miljoen dollar (1,9 miljoen euro) voor een dosis. Novartis verdedigt de extreem hoge prijs van het medicijn met het argument dat deze eenmalige behandeling waardevoller is dan levenslange behandelingen die honderdduizenden dollars per jaar kunnen kosten.

Zolgensma is een medicijn voor spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame spierziekte. De ziekte kan leiden tot verlamming, ademhalingsproblemen en zelfs de dood. SMA is de grootste genetische doodsoorzaak bij zuigelingen. Het komt voor bij een op de tienduizend pasgeborenen en in 50 à 70 procent van de gevallen gaat het om het zeer ernstige type 1.

Het medicijn van Novartis mag voortaan in de VS toegediend worden via een infuus aan kinderen onder twee jaar. Alle kinderen onder de twee jaar die Novartis heeft behandeld tijdens de testfase, bleven in leven. Novartis wil het middel later dit jaar ook in Europa en Japan lanceren.

Analisten schatten de piekomzet van Zolgensma op 2,2 miljard dollar in 2022. Zolgensma wordt een concurrent van Spinrasa (prijs: 750.000 dollar in het eerste jaar) van Biogen . Spinrasa was in 2016 het eerste goedgekeurde middel tegen SMA. Spinrasa moet elke vier maanden opnieuw worden toegediend via een infuus.

Het vorige duurste medicijn ter wereld was eveneens een gentherapie, maar dan tegen een zeldzame vorm van blindheid. Dat middel, Luxturna, is in handen van Spark Therapeutics, in februari overgenomen door het eveneens Zwitserse Roche . Dat middel kost in de VS 850.000 dollar (750.000 euro) per behandeling.

Wat is gentherapie?

Bij gentherapie wordt gesleuteld aan het DNA van een patiënt. Er wordt een gezond gen in het lichaam gebracht om een erfelijke ziekte die ontstaan is door een slecht functionerend gen te dwarsbomen. Bijvoorbeeld bij hemofilie, een bloedziekte waar een duizendtal mensen aan lijden in België en die maakt dat hun bloed niet genoeg stolt, waardoor ze onstelpbare bloedingen kunnen hebben. Die patiënten krijgen nu soms meermaals per week een spuit, hun hele leven lang, om de bloedstolling te bevorderen. Zo'n behandeling kan tot 300.000 euro per jaar kosten.

Door een virus toe te dienen met een gezond gen, gemaakt in een labo, kan het euvel worden verholpen. Dat gebeurt met een eenmalig infuus in de arm. Die vorm van gentherapie bevindt zich nog in een experimenteel stadium. In theorie zou gentherapie kunnen worden ingezet tegen alle erfelijke ziektes, dus ook tegen sommige vormen van kanker. Maar het probleem is dat nog niet voor alle defecte genen een virus kan worden gemaakt. Daar is verder onderzoek voor nodig.

Lees verder

Advertentie
Advertentie

Tijd Connect