De strijd tegen zeldzame ziektes vraagt dat we out of the box denken over big farma en de ziekteverzekering. Maar een loterij is te ver buiten die box.

Toen Vlaanderen zich afgelopen jaar van zijn warmste kant toonde en baby Pia aan de 1,9 miljoen euro hielp voor een levensreddend medicijn, was al duidelijk dat er nog Pia’s zouden volgen. De vier maanden oude Victor is een van hen. Verder in deze weekendkrant doen zijn ouders hun verhaal. Opnieuw is het hartverscheurend. Een van hun opties is deelnemen aan een loterij voor het medicijn.

Nu al weten we dat nog meer patiënten volgen die voor hetzelfde dilemma komen te staan. Dat komt doordat almaar meer medicijnen tegen zeldzame ziektes worden ontwikkeld. Helaas zijn ze peperduur. Dat ethische dilemma zal de komende jaren niet verdwijnen. Het maakt dat een breed en grondig debat nodig is. Dat moeten we voeren met een warm hart en een koel hoofd.

In de zoektocht naar een nieuwe aanpak moeten we alvast behouden wat goed is. Dat zijn twee dingen. Het eerste is de kracht van big farma om de grenzen tussen leven en dood te verleggen. Een medicijn naar de markt brengen, legde Galapagos-CEO Onno van de Stolpe afgelopen jaar uit, kost tot 2 miljard euro. Alleen al Novartis, dat het medicijn maakt tegen de spierziekte waar Pia en Victor aan lijden, investeert jaarlijks 9 miljard euro in onderzoek.

De medische wetenschap doet er alles aan om het lot terug te dringen. Een verloting zoals Novartis voorstelt, kan dus niet.

Het tweede wat we moeten behouden, is de verplichte ziekteverzekering. Het blijft het beste systeem om de kosten van wie ziek valt te spreiden over de hele bevolking en betaalbaar te maken. Het prijskaartje van die nieuwe medicijnen zet dat systeem wel onder druk.

Vervolgens zijn er de ethische vragen. Maakt Novartis te veel winst? Het bedrijf haalt een bedrijfswinstmarge van 25 procent, wat stevig is. Maar van die winst leven ook aandeelhouders als pensioenfondsen van Japanse ambtenaren en Amerikaanse leraren.

Is de overheid te traag? In het geval van de spierziekte is die vraag pertinent. Vlaanderen besloot baby’s niet verplicht te screenen op de ziekte, omdat die wetenschap nog niet ver genoeg zou staan, terwijl Brussel en Wallonië dat wel doen. Hoe sneller wetenschap evolueert, hoe lastiger die vragen worden.

Sowieso zijn bijsturingen nodig. Een ervan kan liggen in open-sourceonderzoek, dat bij de zeldzame ziekte van Castleman al zijn nut heeft bewezen. Een variant daarvan is de farmabedrijven met publieke instellingen te laten samenwerken, zoals in het vaccinprogramma CEPI, waarvan de Belg Peter Piot de voortrekker is. Misschien laten farmabedrijven uit vrees voor reputatieschade hun prijzen zakken, zoals ze destijds deden voor aidsremmers in Afrika.

In de zoektocht naar een nieuw model past het idee van Novartis niet om geneesmiddelen te ‘verloten’. Dat druist in tegen een fundamenteel idee over wetenschap: het verschil tussen leven en dood ligt de facto vaak in een speling van het lot. De medische wetenschap doet er net alles aan om die loterij af te schaffen. Dat maakt dat je ze daarna niet zelf opnieuw kan invoeren.

Lees verder

Tijd Connect